基因疗法公司Sarepta Therapeutics Inc.发布关于Elevidys的声明,称公司收到了美国食品药品管理局(FDA)关于停止发货Elevidys的要求。
该公司称首先从媒体报道中得知美国药品监管部门的这一要求。
该公司将继续向那些能够独立行走(不依赖轮椅等辅助工具)的人群发货Elevidys。
SRP-9004基因疗法的第一阶段临床试验中出现受试对象亡故。
SRP-9004疗法的用途与Elevidys并不相同,前者用于治疗LGMD Type 2d(2D型肢带型肌营养不良症,也称作LGMD R3)。
Sarepta Therapeutics(SRPT)收跌35.94%,美股盘后跌5.51%。
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